ЦНЖ стремится преобразовать медицину и здравоохранение в Казахстане посредством инновационных научных исследований, быстрого использования прорывных открытий, обучения будущих клинических и научных лидеров, пропаганды и практики доказательной медицины, а также проведения исследований в области персонализированной и прогностической медицины. Основными приоритетами исследований являются регенеративная медицина и искусственные органы, биомедицинская инженерия, инновационные клеточные технологии и клеточная терапия, здоровое старение и трансляционная медицина.
ЦНЖ запустил первую в Казахстане высокопроизводительную вычислительную платформу биоинформатики для работы с “большими геномными данными” и решения задач в области биоинформатики. Команда ученых-исследователей ЦНЖ работает в авангарде биомедицинской науки, выигрывая гранты на конкурентоспособную коммерциализацию, финансируемую Фондом Науки Республики Казахстан, выпускает патенты, а также публикуется в журналах с высоким импакт-фактором.